・COVID-19の世界的な感染拡大により、新興感染症の脅威と対峙するなかで遺伝子治療技術を用いたワクチンが迅速に開発されたことは、これからこの分野の研究をさらに加速させる大きな転機となると予感させる。
・本特集では、遺伝子治療の新技術、実用化に向けた挑戦、疾患治療の観点から、それぞれの分野のわが国の最先端の先生に執筆をお願いする。
・遺伝子治療製品開発の規制、企業の視点での課題、アメリカでの現状との比較に関しても取り上げることで、研究で育まれた技術をいかして、どのように社会実装へと発展させるのか、そのためのヒントになればと思う。
■第5土曜特集 mRNAワクチンやゲノム編集で注目が集まる遺伝子治療
・はじめに
・遺伝子治療の歴史
〔key word〕遺伝子導入ベクター、補充療法、遺伝子治療製品、ゲノム編集
●遺伝子導入技術
・新規アデノウイルス製剤ーー非増殖型ベクターと腫瘍溶解性ウイルス
〔key word〕アデノウイルスベクター、ワクチン、新興・再興感染症、腫瘍溶解性アデノウイルス、ウイルス療法、癌
・遺伝子治療用製品としてのAAVベクター製造
〔key word〕アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター、超遠心、アフィニティクロマトグラフィ、カプシド改変・修飾、大規模製造
・レトロウイルス、レンチウイルスベクターーー特徴から臨床応用まで
〔key word〕レトロウイル(RV)スベクター、レンチウイルス(LV)ベクター、造血幹細胞遺伝子治療、挿入変異
・ゲノム編集技術の応用
〔key word〕CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeat)、CRISPR診断(CRISPR-dx)、ex vivoゲノム編集、in vivoゲノム編集
・ハイブリッド型ベクターシステム(HVJ-E)の開発
〔key word〕非ウイルスベクター、遺伝子医薬、核酸医薬、癌免疫療法、感染症免疫療法
・mRNA医薬とmRNAワクチン
〔key word〕メッセンジャーRNA(mRNA)、mRNA医薬、mRNAワクチン、翻訳
・RNA創薬を実現する脂質ナノ粒子のデザインーー細胞内動態制御から体内動態制御まで
〔key word〕DDS(drug delivery system)、ワクチン、RNA創薬、脂質ナノ粒子(LNP)、メッセージRNA(mRNA)
●実用化に向けた遺伝子治療技術
・遺伝子細胞治療ーー造血幹細胞を標的とする治療を中心に
〔key word〕造血幹細胞、体外(ex vivo)遺伝子治療、遺伝子付加、ゲノム編集、単一遺伝子病
・がんに対するCAR-T細胞療法
〔key word〕遺伝子改変キメラ抗原受容体(CAR)-T細胞、細胞免疫、ゲノム編集
・腫瘍溶解性ウイルス
〔key word〕がん、ウイルス、遺伝子組換え、腫瘍溶解、抗腫瘍免疫
・RNAウイルスベクターの開発
〔key word〕RNAウイルス、ウイルスベクター、ワクチン
・mRNAワクチンで注目される遺伝子治療、RNA医薬の現在と今後
〔key word〕新型コロナウイルス感染症(COVID-19)、メッセンジャーRNA(mRNA)ワクチン、mRNA医薬、遺伝子治療
・遺伝子治療用ウイルスベクターの製造
〔key word〕ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療、レンチウイルスベクター、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター
●遺伝子治療技術を用いた疾患治療
・先天代謝異常症ーーライソゾーム病
〔key word〕ライソゾーム病、アデノ随伴ウイルス(AAV)、遺伝子治療
・血友病に対する遺伝子治療の現状
〔key word〕血友病、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター、ゲノム編集技術
・血液がんに対するCAR-T細胞療法
〔key word〕キメラ抗原受容体(CAR)-T細胞、白血病、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫(MM)
・眼科疾患に対する遺伝子治療
〔key word〕レーバー先天盲(LCA)、網膜色素変性(RP)、加齢黄斑変性(AMD)、薬事承認
・パーキンソン病
〔key word〕アデノ随伴ウイルス(AAV)、ドパミン、芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)、ウェアリングオフ
・末梢閉塞性動脈疾患に対する遺伝子治療の最前線
〔key word〕血管新生、肝細胞増殖因子(HGF)、遺伝子治療
・表皮水疱症に対する遺伝子治療の歴史と最近の動向
〔key word〕表皮水疱症(EB)、表皮幹細胞、ウイルスベクター、ゲノム編集
・神経変性疾患に対する遺伝子治療の現況
〔key word〕遺伝子治療、脊髄性筋萎縮症(SMA)、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)
・肺癌に対する免疫細胞治療
〔key word〕肺癌、免疫細胞療法、ナチュラルキラー細胞(NK細胞)、CAR-NK細胞
・消化器がんに対する腫瘍融解ウイルス療法
〔key word〕アデノウイルス、テロメラーゼ、消化器がん、食道がん、膵がん
・泌尿器がんの遺伝子治療、ウイルス療法ーー基礎研究と臨床試験の現状
〔key word〕泌尿器がん、ウイルスベクター、がん治療用ウイルス
・アデノウイルスベクターを用いた遺伝子治療の最前線
〔key word〕REIC/Dkk-3遺伝子治療、アデノウイルス
・グリオーマに対する遺伝子細胞療法・ウイルス療法
〔key word〕悪性神経膠腫、グリオーマ、遺伝子治療、幹細胞、ウイルス、ゲノム編集
・新型コロナウイルス感染症(COVID-19)--COVID-19に対する核酸ワクチン開発
〔key word〕新型コロナウイルス(SARS-CoV-2)、次世代プラットフォーム、核酸ワクチン、メッセンジャーRNA(mRNA)ワクチン、DNAワクチン
・遺伝子導入技術が切り拓いた感染症ワクチンの新時代
〔key word〕弱毒生ワクチン、不活化ワクチン、mRNAワクチン、アデノウイルスベクターワクチン
●遺伝子治療製品開発
・遺伝子治療の臨床開発にかかる規制
〔key word〕臨床研究法、再生医療法、カルタヘナ法、指針、医薬品規制調和国際会議(ICH)ガイドライン
・遺伝子治療製品開発ーーアカデミアからみた現状の課題
〔key word〕遺伝子治療製品、アカデミア、魔の川、死の谷、エコシステム
・わが国における遺伝子治療製品開発ーー企業からみた現状の課題
〔key word〕ゲノム編集、薬事規制、医療経済、知財、製造販売後調査(PMS)
・米国における遺伝子治療製品開発の現状
〔key word〕遺伝子治療薬、FDA承認システム、IND申請、臨床試験
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